Terapi gen apa itu, bagaimana ia dilakukan dan apa yang boleh dirawat

Terapi gen, yang juga dikenali sebagai terapi gen atau penyuntingan gen, merupakan rawatan inovatif yang terdiri daripada satu set teknik yang boleh berguna dalam rawatan dan pencegahan penyakit yang kompleks, seperti penyakit genetik dan kanser, dengan mengubah gen tertentu.

Gen dapat ditakrifkan sebagai unit asas keturunan dan terdiri daripada turutan spesifik asid nukleat, iaitu DNA dan RNA, dan yang membawa maklumat yang berkaitan dengan ciri dan kesihatan seseorang. Oleh itu, jenis rawatan ini terdiri daripada menyebabkan perubahan DNA sel-sel yang terjejas oleh penyakit ini dan mengaktifkan pertahanan tubuh untuk mengenali tisu yang rosak dan mempromosikan penghapusannya..

Penyakit-penyakit yang boleh dirawat dengan cara ini adalah mereka yang melibatkan beberapa perubahan DNA, seperti kanser, penyakit autoimun, kencing manis, fibrosis kistik, antara lain penyakit degeneratif atau genetik, namun dalam banyak kes, mereka masih dalam tahap pembangunan. ujian.

Bagaimana ia dilakukan?

Terapi gen terdiri daripada penggunaan gen dan bukannya ubat untuk merawat penyakit. Ia dilakukan dengan menukar bahan genetik tisu yang dikompromi oleh penyakit oleh yang lain yang normal. Pada masa ini, terapi gen telah dijalankan menggunakan dua teknik molekul, teknik CRISPR dan teknik T-Cell Car:

Teknik CRISPR

Teknik CRISPR terdiri daripada mengubah kawasan spesifik DNA yang boleh dikaitkan dengan penyakit. Oleh itu, teknik ini membenarkan gen diubah di lokasi tertentu, dengan cara yang tepat, cepat dan kurang mahal. Secara umum, teknik ini boleh dilakukan dalam beberapa langkah:

• Gen khusus, yang juga boleh dipanggil gen sasaran atau urutan, dikenal pasti;
• Selepas pengenalpastian, saintis mencipta urutan "panduan RNA" yang melengkapkan kawasan sasaran;
• RNA ini diletakkan di dalam sel bersama dengan protein Cas 9, yang berfungsi dengan memotong urutan DNA sasaran;
• Kemudian, urutan DNA baru dimasukkan ke urutan sebelumnya.

Kebanyakan perubahan genetik melibatkan gen-gen yang terletak dalam sel-sel somatik, iaitu, sel-sel yang mengandungi bahan genetik yang tidak diteruskan dari generasi ke generasi, yang mengehadkan perubahan itu hanya kepada orang itu. Walau bagaimanapun, penyelidikan dan percubaan telah muncul di mana teknik CRISPR dilakukan pada sel-sel kuman, iaitu pada telur atau sperma, yang menghasilkan beberapa persoalan tentang penerapan teknik dan keselamatannya dalam perkembangan orang..

Kesan jangka panjang teknik dan penyuntingan gen belum diketahui. Para saintis percaya bahawa manipulasi gen manusia dapat membuat seseorang lebih mudah terdedah kepada terjadinya mutasi spontan, yang dapat mengakibatkan berlebihan sistem kekebalan atau munculnya penyakit yang lebih serius.

Di samping perbincangan mengenai penyuntingan gen untuk mengelilingi kemungkinan mutasi spontan dan kebolehterimaan perubahan untuk generasi akan datang, isu etika prosedur itu juga telah dibincangkan secara meluas, kerana teknik ini juga boleh digunakan untuk mengubah ciri-ciri bayi, seperti warna mata, ketinggian, warna rambut, dsb..

Teknik T-Cell Kereta

Teknik T-Cell Kereta sudah digunakan di Amerika Syarikat, Eropah, China dan Jepun dan baru-baru ini digunakan di Brazil untuk merawat limfoma. Teknik ini terdiri daripada mengubah sistem imun supaya sel-sel tumor mudah dikenali dan dihilangkan dari tubuh.

Untuk ini, sel-sel T pertahanan orang itu dikeluarkan dan bahan genetik mereka dimanipulasi dengan menambahkan gen CAR kepada sel, yang dikenali sebagai reseptor antigen chimeric. Selepas menambah gen, bilangan sel meningkat dan dari saat itu bahawa bilangan sel yang mencukupi diverifikasi dan kehadiran struktur yang lebih disesuaikan untuk pengiktirafan tumor, terdapat induksi memburuknya sistem imun seseorang dan, kemudian, suntikan sel pertahanan yang diubahsuai dengan gen CAR.

Oleh itu, terdapat pengaktifan sistem imun, yang mula mengenali sel-sel tumor dengan lebih mudah dan boleh menghilangkan sel-sel ini dengan lebih berkesan..

Penyakit yang terapi gen boleh dirawat

Terapi gen adalah menjanjikan untuk rawatan mana-mana penyakit genetik, bagaimanapun, hanya untuk sesetengahnya sudah dapat dilakukan atau sedang dalam tahap pengujian. Penyuntingan genetik telah dikaji dengan tujuan untuk merawat penyakit genetik, seperti fibrosis cystic, buta kongenital, hemofilia dan anemia sel sabit, sebagai contoh, tetapi ia juga dianggap sebagai teknik yang boleh menggalakkan pencegahan penyakit yang lebih serius dan rumit, seperti contohnya kanser, penyakit jantung dan jangkitan HIV, sebagai contoh.

Walaupun lebih banyak dikaji untuk rawatan dan pencegahan penyakit, pengeditan gen juga boleh digunakan dalam tumbuh-tumbuhan, sehingga mereka menjadi lebih toleran terhadap perubahan iklim dan lebih tahan terhadap parasit dan racun perosak, dan dalam makanan dengan tujuan menjadi lebih berkhasiat.

Terapi gen terhadap kanser

Terapi gen untuk rawatan kanser telah dijalankan di sesetengah negara dan khususnya ditunjukkan untuk kes-kes tertentu leukemia, limfoma, melanoma atau sarcomas, sebagai contoh. Terapi jenis ini terdiri terutamanya dalam mengaktifkan sel-sel pertahanan badan untuk mengenali sel tumor dan menghilangkannya, yang dilakukan dengan menyuntik tisu atau virus yang diubah suai secara genetik ke dalam tubuh pesakit..

Diyakini, pada masa akan datang, terapi gen akan menjadi lebih cekap dan menggantikan rawatan semasa untuk kanser, namun, kerana ia masih mahal dan memerlukan teknologi canggih, lebih disukai ditunjukkan dalam kes-kes yang tidak merespon rawatan dengan kemoterapi, radioterapi dan pembedahan.